Su hijo murió, pero su raro cáncer hizo difícil encontrar el medicamento adecuado

Dieciocho meses después de su diagnóstico inicial, la quimioterapia no logró frenar el raro tumor cerebral de Mason Henderson, de 21 años, que se había extendido a través de su líquido cefalorraquídeo. Así que dejó su casa en el sureste de Texas para pasar tres semanas en un ensayo clínico en la ciudad de Nueva York.

Pero esto también fracasó, dejando un camino turbio para Henderson, cuyo cáncer era tan raro que la Organización Mundial de la Salud recién le dio un nombre en 2021. Entonces, a principios de este año, los médicos de Henderson, al evaluar el lenguaje genético profundo de su tumor, recurrieron a un medicamento fabricado por Merck y AstraZeneca llamado Lynparza.

No era el estándar de atención para la condición de Henderson; en realidad no existía ningún estándar, lo cual no es inusual en el caso de cánceres raros. Y el seguro de Henderson no lo pagaría, pese a justificar la atención de los dos especialistas que le atendieron.

“No tienen directrices para su cáncer”, dijo la madre de Henderson, Tabitha Lowe, en una entrevista de marzo con KFF Health News. “Lo están discriminando porque su cáncer es muy raro”.

Cada año, a decenas de miles de personas (que representan aproximadamente una cuarta parte de todos los cánceres en Estados Unidos) se les diagnostican tumores que son lo suficientemente diferentes de los comúnmente identificados como para ser considerados raros. Para determinar si deben reembolsar el tratamiento de estas enfermedades, las compañías de seguros consultan el etiquetado y las directrices de los expertos de la Administración de Alimentos y Medicamentos.

Pero estas raras enfermedades a menudo carecen de opciones de tratamiento específicas aprobadas por la FDA, aunque en muchos casos, las pruebas moleculares ofrecidas por empresas de diagnóstico y laboratorios universitarios pueden dar una fuerte pista de lo que funcionará.

“La cobertura de seguro habitualmente va por detrás de lo que las pruebas genómicas revelan sobre el cáncer de un paciente y lo que respalda la ciencia”, dijo Olivier Elemento, director del Instituto de Medicina de Precisión de Inglaterra de Weill Cornell Medicine.

Los neurooncólogos de Henderson, Jacob Mandel del Baylor College of Medicine y Jessica Schulte de NYU Langone Health, decidieron probar Lynparza, también conocido por el nombre genérico de olaparib, en combinación con quimioterapia. No había mucha evidencia detrás del medicamento, pero había una suposición “biológicamente razonable” de que ayudaría, dijo Schulte, porque las células en tumores como el de Henderson tienen un defecto que medicamentos como Lynparza pueden atacar. En varios casos anteriores, los proveedores han observado que los cánceres cerebrales como el de Henderson responden bien al medicamento.

“En general, tratamos de basar nuestras decisiones de tratamiento en grandes estudios de pacientes” que involucran a cientos de pacientes, dijo Schulte. Pero probablemente nunca se realizarán grandes ensayos clínicos para un cáncer tan raro como el de Henderson.

Schulte, que se especializa en cáncer cerebral en adultos jóvenes, ve sólo unos pocos casos del tipo de Henderson cada año, dijo.

Mandel recetó el medicamento el 16 de enero. Liviniti, gerente de beneficios farmacéuticos de Henderson, respondió con una rápida negativa el 30 de enero. Dos semanas después, la compañía envió una explicación: “Lynparza no está aprobado para el diagnóstico dado”. En el exterior, el medicamento costaría alrededor de 8.700 dólares al mes, dijo Lowe. Liviniti no respondió llamadas telefónicas en busca de comentarios.

Antes de su diagnóstico, Henderson era un joven sano y atlético con un gran corazón, fe en Jesús y un grupo cercano de amigos, dijo su madre. En Evadale High School, al norte de Beaumont, Texas, Henderson jugó béisbol y fútbol y se convirtió en rey en 2022. Después de graduarse, trabajó en la fábrica de papel local y pasó su tiempo libre cazando, pescando y explorando el bosque en un vehículo todo terreno. Quería ser oficial de policía, dijo Lowe.

Henderson tenía 20 años el 15 de marzo de 2024, cuando su hermano Gunner lo encontró en lo alto de las escaleras de la casa familiar con la cabeza entre las manos. “Estaba en un estado posterior a una convulsión”, dijo Lowe. “No podía hablar. Estaba llorando. Intentó abrazarme. No podía comunicarse”.

En una sala de urgencias de Beaumont, una resonancia magnética reveló un tumor de gran tamaño. Se transfirió al Centro Médico Baylor St. Luke’s en Houston y le diagnosticaron una forma de cáncer cerebral llamado glioma hemisférico difuso (mutante H3 G34).

Unos días después, la cirugía cortó el 90% del tumor, pero el cáncer de cerebro es casi imposible de extirpar por completo, debido a la delicadeza del tejido en el que están incrustados, dijo Schulte.

Después de 16 meses de radiación y quimioterapia, una exploración realizada en septiembre de 2025 mostró que el cáncer se había extendido a la médula espinal, una afección llamada enfermedad leptomeníngea que suele resultar fatal en unos meses. Mandel se puso en contacto con Schulte sobre un ensayo clínico que estaba dirigiendo. El resultado fue 11 días de brutal irradiación craneoespinal, que dejó a Henderson exhausto. Cuando terminó, el cáncer todavía estaba ahí.

“La familia era maravillosa”, recuerda Schulte. “Confiaron en su equipo, pero hicieron las preguntas correctas para asegurarse de que pensáramos en Mason como persona”.

Cobertura denegada

Lynparza, que fue aprobado por la FDA en 2014 para el cáncer de ovario, actúa interfiriendo con la capacidad de multiplicación de las células tumorales. Después de que Liviniti, el administrador de beneficios farmacéuticos, le negara la cobertura a Henderson, su familia recurrió al condado de Jefferson. El suegro de Henderson, Jerry Lowe, pilotea helicópteros para la oficina del sheriff del condado.

El condado, que tenía la última palabra sobre el reembolso porque paga directamente las reclamaciones por la cobertura médica de las familias de sus empleados, también se negó. Cuando la familia Henderson apeló, la junta de revisión del condado autorizó a un médico forense independiente a investigar el caso. El especialista apoyó los hallazgos de la junta y recomendó otro medicamento, pero los médicos de Henderson no estuvieron de acuerdo. La junta no respondió a una solicitud de comentarios.

AstraZeneca también rechazó la petición de la familia de donar el medicamento. Luego llegó marzo, seis semanas después de que le recetaran Lynparza.

Los cánceres que comienzan en el cerebro son poco comunes: sólo se diagnostican unos 25.000 casos en Estados Unidos cada año, en comparación con 320.000 cánceres de mama y 229.000 cánceres de pulmón. Según Schulte, sólo unos pocos cientos de personas cada año, en su mayoría adultos jóvenes, son diagnosticadas con el tipo de Henderson.

Las opciones de tratamiento para el glioma hemisférico difuso son pocas; Los cánceres de cerebro en general suelen quedar excluidos de los ensayos clínicos. Representan un mercado relativamente pequeño para una empresa farmacéutica. Las pruebas de drogas contra ellos son riesgosas debido a la sensibilidad del cerebro, y son difíciles porque el fármaco debe atravesar las densas paredes celulares que recubren los vasos sanguíneos, conocida como barrera hematoencefálica.

Aún así, los fabricantes de medicamentos se dirigen cada vez más a objetivos farmacológicos más estrechos y potencialmente más precisos a medida que la ciencia revela más de la notable diversidad molecular del cáncer.

Según las directrices publicadas en 2022, la FDA aprobó nueve medicamentos para su uso en pacientes con tumores que tienen mutaciones específicas, independientemente del órgano en el que apareció el cáncer por primera vez. Estos medicamentos “independientes de los tejidos” siguen siendo una pequeña minoría, pero a medida que la secuenciación del genoma se vuelve más común (un número cada vez mayor de oncólogos la solicitan para sus pacientes) las aseguradoras tendrán que mantenerse al día, dijo Elemento de Weill Cornell.

Varios grupos de investigación en Estados Unidos están organizando experimentos clínicos conocidos como “ensayos de canasta”, en los que, en su mayoría, a pacientes con cáncer en etapa avanzada se les administran combinaciones de medicamentos basadas en la genética del tumor, en lugar del órgano de origen.

La Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica ha reclutado a más de 3000 pacientes en uno de sus esfuerzos más grandes, el Registro de Utilización de Perfiles y Agente Objetivo, o TAPUR, que comenzó en 2016. Proporciona tratamientos gratuitos no aprobados para pacientes con cáncer avanzado en más de 270 consultorios de oncología en los Estados Unidos.

Aproximadamente la mitad de los participantes se beneficiaron y, en casos raros, el tratamiento mantuvo a los pacientes con vida durante un año o más o pareció curarlos, dijo Richard Schilsky, fundador del programa y hasta hace poco su investigador principal. Los resultados han llevado a cambios en varias pautas de tratamiento, dijo, y un cambio en las pautas “normalmente es suficiente para crear una vía de reembolso por parte del seguro”.

La investigación ha descubierto “bastantes” casos en los que Lynparza ha sido eficaz contra varios tipos de tumores, dijo Schilsky. Pero al igual que muchos ensayos clínicos, TAPUR excluyó a los pacientes con tumores cerebrales primarios, como el de Henderson.

Los oncólogos no están de acuerdo sobre cómo los descubrimientos genéticos transformarán el diagnóstico del cáncer. dijo Razelle Kurzrock, directora asociada de investigación clínica del Centro Oncológico del Colegio Médico de Wisconsin.

Pero esto es un “error de la historia”, afirmó. “El diagnóstico se basa en la visión que tiene el patólogo de la superficie celular y no en lo que realmente provoca el cáncer”.

Un padre y un hijo holandeses inventaron el primer microscopio óptico para estudiar células alrededor de 1590. El Proyecto Genoma Humano se completó en 2003. Si la secuenciación del genoma de próxima generación, ahora utilizada para el análisis de tumores moleculares, hubiera llegado antes que el microscopio óptico, “nadie habría examinado el órgano de origen”, afirmó.

Kurzrock lidera I-PREDICT, un ensayo clínico en el que cada paciente recibe una terapia contra el cáncer individualizada basada en los patrones de ADN, ARN y proteínas de sus tumores. En lugar de recibir la combinación de medicamentos A o B, “en nuestro ensayo, todos reciben un conjunto diferente de medicamentos”, dijo. En cambio, los médicos pueden utilizar la terapia estándar, dijo, y los pacientes son los controles del estudio.

Otros oncólogos ven limitaciones en el diagnóstico puramente genético. Ciertos centros oncológicos se anuncian diciendo: “‘Vamos a secuenciar su tumor mejor que nadie, por lo que vivirá más y le irá mejor si viene aquí'”, dijo Kathy Miller, profesora de oncología en la Universidad de Indiana. “Pero la evidencia no respalda estas afirmaciones en este momento”.

“No me rendiría”

En el caso de Henderson, el problema nunca fue diagnosticado; Los médicos de Baylor identificaron rápidamente el tipo de cáncer que tenía. Pero su rareza y ubicación hicieron que fuera difícil combatir el tumor, y la falta de ayuda financiera lo hizo aún más difícil.

El 8 de marzo, Tabitha Lowe visitó Facebook, LinkedIn e Instagram con fotos de su hijo y descripciones de su condición. Etiquetó a AstraZeneca, Liviniti y al consejo del condado que se negaron a reembolsarle. “Los pacientes con cáncer raro rechazan el tratamiento simplemente porque su cáncer es raro”, escribió en una de las publicaciones, que ha sido compartida cientos de veces.

“Odiaba tomar este camino, pero cuando se trata de mis hijos no hay nada que no haga”, dijo a KFF Health News. “Lloré, estaba estresada, pero no me rendiría”.

Al día siguiente, el programa de asistencia al paciente de AstraZeneca, que había denegado su solicitud del medicamento dos semanas antes, le envió un correo electrónico con buenas noticias: le habían enviado un frasco de 60 pastillas de Lynparza a su farmacia. La portavoz de la empresa, Tara Parsell, dijo que la confidencialidad del paciente le impedía comentar sobre sus acciones.

La batalla de seis semanas de Lowe’s dio sus frutos. Ahora “está en manos de Dios”, dijo en una entrevista en abril. Sin embargo, a mediados de abril, Henderson ya no podía caminar. Luego vino el problema con su discurso. “Todo sucedió muy rápido”.

El 4 de mayo, en la sala de la familia, donde trasladaron su cama, Henderson murió, luego de tomar el medicamento durante casi dos meses. Cientos de personas asistieron a su funeral; los coches hicieron una procesión de siete minutos.

La familia creó una beca universitaria a nombre de Henderson para graduarse de la escuela secundaria local. Una campaña en línea y un torneo de pesca de lubina recaudaron casi $24,000 en septiembre. Willie Robertson de Duck Dynasty, el jugador profesional de pickleball Tyson McGuffin y el pescador profesional Hank Parker donaron artículos para una rifa. El cantante de country Mark Chestnutt envió dos guitarras firmadas, dijo Lowe.

“Un tratamiento más rápido sería mejor”, aunque es difícil saber si prolongaría la vida de Henderson, dijo Schulte de la Universidad de Nueva York.

“Siempre preguntaré”, dijo Lowe en una entrevista telefónica este verano. “El cáncer no se detiene mientras avanza el documento”.

“Es especialmente doloroso pensar en cuánto tiempo pasé luchando contra la asistencia sanitaria en lugar de hacerlo con Mason”, añadió. “Me obligaron a convertirme en PBM, compañía de seguros y experta en investigación, mientras intentaba ser su madre”.

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